造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells）是多潜能干细胞，可以发育成所有类型的血液细胞，包括白血球，红血球和血小板等。它具有自我更新与复制的特性，由一个细胞分裂为两个细胞，亦即双倍成长。造血干细胞每天产生数十亿个新血细胞，负责不断更新血液。造血干细胞可从脐带血、骨髓和成人周边血液中获取。一般应用在血液与免疫方面的疾病，如血癌、地中海贫血症等。
脐带血造血干细胞最佳
| 脐带血 | 骨髓 | 周边血 | |
|---|---|---|---|
| 来源 | 脐带及胎盘 | 骨髓组织 | 自体周边血 |
| 干细胞年龄 | 0岁 | 与捐赠者同龄 | 与捐赠者同龄 |
| 免疫排斥反应 | 低 | 较高 | 较高 |
| 副作用 | 无 | 有 | 有 |
| 痛楚 | 无 | 侵入性高 | 侵入性低 |
| 受惠者 | 自身与近亲 | 自身与近亲 | 自身与近亲 |
造血干细胞移植是通过大剂量放化疗，摧毁患者体内的癌细胞，然后把自体或异体造血干细胞经静脉回输或给患者，使患者能重建正常造血和免疫功能。近年来，造血干细胞移植技术已渐成熟，并得到医术界的认可及广泛应用于治愈白血病、遗传性及重度免疫性疾病等。